الدواء اليتيم دواء يطور لعلاج مرض نادر لا يجذب عادة استثماراً كبيراً بسبب قلة عدد المرضى. تمنح بعض الدول حوافز تنظيمية ومالية لتشجيع الشركات على تطوير هذه الأدوية، مثل تسهيل الموافقة أو إطالة الحماية التسويقية. تكمن أهميتها في أنها تفتح باب العلاج لفئات صغيرة من المرضى كانت أمراضهم مهملة اقتصادياً.